FECHA
28, 29 abril
OBJETIVOS
La Fibrosis Quística es una de las enfermedades genéticas graves más frecuentes y se estima una incidencia en nuestro país en torno a uno de cada 5.000 nacimientos, mientras que una de cada 35 personas son portadoras sanas de la enfermedad. Es una enfermedad crónica de origen genético que afecta a diferentes órganos y, sobre todo, tiene importantes consecuencias en los pulmones, lo que les hace más vulnerables frente a una posible infección por COVID-19. En los últimos años se ha avanzado mucho en el conocimiento y tratamiento de la enfermedad, pero, a pesar de eso, sigue siendo una patología sin curación. Por ello, es muy importante el acceso a los últimos tratamientos, como son los moduladores de la proteína CFTR, que suponen una mejora considerable en la calidad de vida de las personas con Fibrosis Quística, ya que, aunque no curan, frenan el deterioro que produce la enfermedad. El último de estos tratamientos moduladores es el medicamento Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor), que fue aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en junio de 2020 y autorizado por la Comisión Europea para su comercialización en agosto de 2020. En ese momento, estaba indicado únicamente para personas con Fibrosis Quística de 12 años en adelante con una mutación F508del y una mutación de función mínima (MF) o dos mutaciones F508del en el gen CFTR. Pero recientemente, en marzo de 2021, la EMA ha emitido una opinión positiva para ampliar la indicación del medicamento a personas con Fibrosis Quística de 12 años en adelante con al menos una copia de la mutación F508del, independientemente de cuál sea su otra mutación. Con esta nueva indicación, Europa se equipará a lo aprobado por la FDA en los Estados Unidos y amplía el acceso de Kaftrio a miles de personas más, al tratarse de la mutación más común de la Fibrosis Quística. En España, concretamente, según el “Registro español de Fibrosis Quística” elaborado por la Sociedad Española de FQ, más del 75% de las personas con Fibrosis Quística tienen al menos una mutación F508del y, por tanto, serían susceptibles de recibir este tratamiento. La urgencia y agilidad con la que la EMA ha realizado todo el proceso de evaluación y aprobación de este medicamento, así como de su nueva indicación, denotan el esfuerzo Federación Española de Fibrosis Quística realizado, tanto por la Agencia como por CF Europe, para que las personas con Fibrosis Quística de toda Europa puedan tener un acceso rápido a este innovador tratamiento en un momento especialmente sensible para ellas, debido a la pandemia de COVID-19. Por ello, Federación Española de Fibrosis Quística solicita que España siga el ejemplo deotros países europeos, en los que ya está disponible el medicamento Kaftrio para todas aquellas personas que lo necesitan, como es el caso de Reino Unido, Irlanda, Dinamarca, Finlandia, Suiza, Luxemburgo, Eslovenia, o que cuentan con una evaluación positiva pendiente de aprobación para su comercialización, como ocurre en Alemania, Francia y Portugal. Pedimos un esfuerzo a la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para que agilice el proceso de elaboración del Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT), así como a la Dirección General de Farmacia y al Ministerio de Sanidad, para que agilicen las negociaciones y se pueda llegar cuanto antes a un acuerdo de financiación de este medicamento. Pedimos también un especial esfuerzo a Vertex Pharmaceuticals, el laboratorio que comercializa el fármaco, para que al fijar sus precios tengan en cuenta la situación actual de pandemia en la que nos encontramos y la sostenibilidad de nuestro Sistema Nacional de Salud. Xavier Caballero González, presidente de la Asociación Murciana de FQ, informa sobre la vacunación de las personas trasplantadas con FQ en la región y la necesidad inminente de vacunación del colectivo: “La pasada semana se vacunó a las personas trasplantadas con FQ, un momento muy esperado por todos nosotros, pero que nos deja un sabor agridulce, ya que seguimos a la espera de que se incluya en la estrategia de vacunación al resto de personas con FQ, considerada desde el inicio de la pandemia como uno de los grupos de alto riesgo. Aseguramos que esta reivindicación está basada en datos reales que lo avalan”. (Estamos a la espera de noticias en relación a la vacunación de personas con FQ no trasplantadas, por lo que si a la fecha de publicación de este comunicado hubiera cambios al respecto lo comunicaríamos, con el fin de modificar el mismo).
